Amsterdam, 18 september 2008 - Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), toonaangevend op het gebied van menselijke gentherapie, deelde vandaag mee een licentie van Amgen te hebben verkregen voor het gebruik van hun GDNF-gen om een gentherapie te ontwikkelen ter behandeling van de ziekte van Parkinson. De combinatie van dit gen en AMT's gentherapie-platform op basis van adeno-geassocieerde virussen (AAV) zou de ontwikkeling van een effectieve, langwerkende behandeling van deze progressieve en invaliderende ziekte mogelijk kunnen maken.

De ziekte van Parkinson is de op één na meest voorkomende neurodegeneratieve ziekte. Meestal worden mensen ouder dan 65 jaar door Parkinson getroffen en wereldwijd lijden naar schatting 4,5 miljoen mensen aan de ziekte. Als gevolg van de toegenomen gemiddelde levensverwachting, zal het totale aantal mensen met de ziekte van Parkinson tussen nu en het jaar 2030 naar verwachting verdubbelen tot ongeveer 9 miljoen.

Patiënten met Parkinson verliezen geleidelijk de controle over hun spieren, wat trillingen, stijfheid, traagheid bij het bewegen en een gebrek aan coördinatie veroorzaakt met een ernstige afname van de kwaliteit van leven als gevolg. De ziekte van Parkinson wordt veroorzaakt door achteruitgang en het afsterven van zenuwcellen in een bepaald deel van de hersenen. Deze cellen produceren dopamine, een stof die noodzakelijk is voor de communicatie tussen zenuwcellen die betrokken zijn bij de motoriek. Huidige behandelingen blijven beperkt tot symptoombestrijding; er zijn geen behandelingen beschikbaar die de progressie van de ziekte afremmen of stoppen.

Een nieuwe manier voor het inbrengen van het GDNF-gen
"Deze licentie van Amgen geeft ons de unieke mogelijkheid onze gentechnologie en kennis in combinatie met het GDNF-gen te gebruiken om een potentiële doorbraak te realiseren in de behandeling van deze veelvoorkomende en uiterst slopende ziekte", aldus Ronald Lorijn, CEO van AMT. "Wij verwachten dat onze toepassing van gentherapie een effectieve manier zou kunnen zijn om het gen in de delen van de hersenen in te brengen die zijn aangetast door de ziekte van Parkinson.

Bescherming en verbetering van zenuwcellen met GDNF
Het GDNF-gen bevat de informatie voor een eiwit dat essentieel is voor de ontwikkeling en overleving van zenuwcellen. AMT zal dit gen in combinatie met zijn eigen gepatenteerde technologie gebruiken om een gentherapie te ontwikkelen die erop is gericht de werking van dopamine producerende zenuwcellen te beschermen en te verbeteren. Het positieve effect van GDNF op zenuwcellen is bij meerdere onderzoeken met dieren aangetoond, wat het een veelbelovende productkandidaat maakt voor de behandeling van de ziekte van Parkinson. AMT verwacht dat zijn platform voor het inbrengen van genen een potentiële oplossing kan bieden voor het in de hersenen brengen van het GDNF-gen.

Over Amsterdam Molecular Therapeutics
Het Nederlandse bedrijf AMT heeft een uniek gentherapie-platform dat oplossingen lijkt te bieden voor veel, zo niet alle, obstakels die tot nu toe verhinderden dat gentherapie kon uitgroeien tot een steunpilaar binnen de klinische geneeskunde. Het bedrijf gebruikt adeno-geassocieerde virale (AAV) vectoren als transportmiddel om therapeutische genen toe te dienen. Bovendien heeft het bedrijf waarschijnlijk als eerste een stabiel en schaalbaar platform voor AAV-productie weten te ontwikkelen en te valideren. AMT's bijzondere technologie betekent een enorme belofte voor patiënten die lijden aan een van de duizenden zeldzame ziekten, met name ziekten die worden veroorzaakt door een defect van één gen. AMT heeft nu een onderzoeksprogramma met zeven producten in verschillende stadia van ontwikkeling.

Over Amgen
Amgen ontdekt, ontwikkelt en voorziet in innovatieve geneesmiddelen om ernstige ziekten te behandelen. Amgen, die in 1980 met haar baanbrekende biotechnologische activiteiten is gestart, was één van de eerste bedrijven die de belofte van de wetenschap wist na te komen door veilige en effectieve geneesmiddelen van het laboratorium, via het productiebedrijf naar de patiënt te brengen. De geneesmiddelen van Amgen hebben de medische wetenschap veranderd door miljoenen mensen overal ter wereld te helpen in de strijd tegen kanker, nierziekten, reumatoïde artritis en andere ernstige aandoeningen. Met een diepgaande en zeer brede pijplijn van potentiële nieuwe geneesmiddelen, blijft Amgen zich inzetten om de wetenschap nog verder te ontwikkelen en de kwaliteit van leven voor velen te verbeteren.