Door werkgroep wetenschapsnieuws

Wat is het doel van dit onderzoek? 

Onderzoekers hebben gekeken naar een nieuw middel: AZP 2006. Dit is een pil die patiënten via de mond innemen. Het doel van de studie was om te controleren of het middel veilig is, of patiënten het goed verdragen en of het de ziekte mogelijk kan vertragen. 

Wat is AZP 2006? 

AZP 2006 kun je zien als een 'onderhoudsmiddel' voor de hersencellen. In onze cellen zitten een soort kleine 'afvalverwerkers' (lysosomen) die schadelijke stoffen opruimen. Bij een ziekte als PSP werken deze afvalverwerkers niet goed meer. Hierdoor stapelen schadelijke eiwitten zich op en beschadigen zo de hersencellen. AZP 2006 zorgt er onder meer voor dat deze afvalverwerkers hun werk weer beter doen. Dit geeft betere bescherming voor de hersencellen waardoor de ziekte minder snel achteruitgaat. 

Hoe werd het onderzoek uitgevoerd? 

Aan dit Franse onderzoek deden 34 patiënten mee tussen de 40 en 80 jaar oud. De studie was 'dubbelblind' en 'placebo-gecontroleerd'. Dat betekent dat een deel van de mensen het echte medicijn kreeg en een ander deel een nep-pil (placebo), zonder dat de artsen of de patiënten wisten wie wat kreeg. Dit is de eerlijkste manier om te meten of een medicijn echt werkt. 

De eerste testfase duurde 12 weken. Daarna mochten 15 patiënten nog eens 6 maanden doorgaan met het echte medicijn (dit noemen we een 'verlenging'). 

De belangrijkste resultaten 

• Het middel AZP 2006 bleek veilig te zijn. Er waren geen ernstige bijwerkingen. 

• De onderzoekers zagen dat de werkzame stof goed in de hersenen terechtkwam. 

• Het lijkt erop dat de ziekte minder snel verergert bij de patiënten die AZP 2006 kregen. Ook tijdens de extra periode van 6 maanden bleef dit effect zichtbaar. 

Conclusie