De middelen

Het gaat om: Anti Sense Oligonucleotiden = ASO’S = BIIB094 (ION859) in de Reason phase I Studie.

ASO-behandeling

Zoals we weten is de ziekte van Parkinson (PD) een neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door het verlies van dopamineproducerende zenuwcellen in de basale ganglia. Op dit moment kunnen we de ziekte niet stoppen of vertragen.

Antisense-oligonucleotiden (ASO's) zijn naar voren gekomen als veelbelovende therapeutische optie. Gentherapie op basis van het eiwit leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2).

ASO’s kunnen de bloedhersenbarrière echter moeilijk passeren. Daarom worden de momenteel goedgekeurde ASO-behandelingen voor neurologische aandoeningen toegediend via een injectie in het ruggenmergkanaal (intrathecaal). Zelfs dan blijft het lastig om voldoende medicatie af te leveren aan diepgelegen hersengebieden, zoals de basale ganglia.

De nu gepubliceerde studie laat zien dat het middel veilig te gebruiken is en dat het middel ook (deels) in de hersenen is aangekomen. Ook laat het middel een afname zien van eiwit dat verantwoordelijk wordt gehouden voor het ontstaan van parkinson. Of het weghalen van dat eiwit ervoor zorgt dat parkinson stopt of weggaat is niet bekend.

Betekenis voor mensen met parkinson

Deze studie is vooral belangrijk omdat zij voor het eerst laat zien dat een antisense-therapie veilig kan worden toegediend aan mensen met parkinson en daadwerkelijk biologische veranderingen in de hersenen veroorzaakt. Dat is precies wat onderzoekers willen zien in een vroege fase-studie, fase 1 (1 van 3).

Tegelijkertijd blijft een belangrijke vraag onbeantwoord: leiden deze veranderingen uiteindelijk ook tot minder zenuwcelverlies, een tragere ziekteprogressie of minder klachten? Daarvoor zijn grotere en langdurigere vervolgstudies nodig. Desondanks behoort de anti sense therapie op dit moment tot de meest veelbelovende behandelopties voor ziektevertraging bij parkinson.

Bronnen

Obika S, Blesa J. Antisense Oligonucleotides in Parkinson's Disease: Challenges, Opportunities, and the Promise of Low-Intensity Focused Ultrasound for Brain Delivery. J Neurochem. 2026 Apr;170(4):e70445. doi: 10.1111/jnc.70445. PMID: 42003475

Mabrouk, O.S., Tichler, B., Arnold, H.M. et al. LRRK2-targeting antisense oligonucleotide in Parkinson’s disease: a phase 1 randomized controlled trial. Nat Med 32, 1421–1431 (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04262-4