Eerste klinische proef met medicijn CDNF (Cerebrale Dopamine Neurotrophic Factor) bij de ziekte van Parkinson

Eerste klinische proef met medicijn CDNF (Cerebrale Dopamine Neurotrophic Factor) bij de ziekte van Parkinson

8 maart 2021

Experts uit de farmaceutische sector presenteerden recent de resultaten van het project TreatER. Dit vierjarige project is gefinancierd door het onderzoeks- en innovatieprogramma Horizon 2020 van de EU. Het project heeft 11 publieke en private partners uit vijf Europese landen verenigd om betere behandelwijzen voor de ziekte van Parkinson te ontwikkelen.

Door Werkgroep Wetenschapsnieuws
Dopamine - klein.png

Bij mensen met de ziekte van Parkinson gaan 70 tot 80% van de dopamine-producerende cellen in de hersenen geleidelijk achteruit en verloren. De bestaande behandelingen richten zich tot nu toe vooral op symptoombestrijding en hebben beperkt effect op de progressie van de ziekte.

Onderzoek

CDNF is een natuurlijk eiwit dat het potentieel heeft om schade en verlies van dopamine-neuronen te vertragen of zelfs om te keren. Om vast te stellen of CDNF effectief is kregen resusapen, die 80% van de dopamine-neuronen hadden verloren, drie keer een maandelijkse dosis CDNF. Als gevolg hiervan bleek het aantal dopamine-neuronen en de dichtheid van dopaminevezels te zijn verdubbeld, terwijl er ook een significante verbetering van de fijne en grove motoriek werd waargenomen. Daarmee was succes bij parkinson nog niet gegarandeerd. Immers, CDNF is werkzaam in de hersenen (putamen) maar kan daar niet komen omdat CDNF de bloed-hersenbarrière niet kan passeren. In het onderzoek is het medicijn daarom neurochirurgisch toegediend via het apparaat Neuroinfuse ™ ontwikkeld door het Britse bedrijf Renishaw Neuro Solutions Ltd.
Het onderzoek naar de wijze van toedienen en veiligheid voor mensen werd uitgevoerd in Zweden en Finland. De 17 patiënten die aan het onderzoek deelnamen, hadden allemaal de ziekte van Parkinson gedurende gemiddeld 10 jaar, met off-perioden die gemiddeld vijf uur per dag aanhielden. Om ethische redenen werd het chirurgische segment van de TreatER-studie beperkt tot patiënten met een gevorderd stadium van de ziekte van Parkinson. Tijdens de behandelingsperiode van 12 maanden werden 68 milde tot matige CDNF-gerelateerde bijwerkingen gemeld, waarbij zenuwstelselaandoeningen (29%) en algemene aandoeningen en toedieningsplaatsstoornissen (14%) de meest voorkomende waren. De veiligheid is daarop verbeterd met als resultaat dat daarop 87 infusies werden uitgevoerd zonder enige ongewenste voorvallen gerelateerd aan de infusieprocedure.

In augustus 2020 meldde het deelnemende Finse farmaceutische bedrijf Herantis Pharma dat de intracerebrale doses CDNF veilig waren en door patiënten goed werden verdragen, zonder dat er toxische effecten van het medicijn werden waargenomen.

Vervolg

Professor Håkan Widner van het Skåne University Hospital, Zweden stelt: “We hebben  patiënten gehad die erg goed op CDNF reageerden. Tegelijkertijd hebben we patiënten gehad die niet reageerden. We moeten uitzoeken waarom.” Er is ook behoefte is aan langere studies over een grotere groep die ook de ziekte van Parkinson in een vroeger stadium moet omvatten.

Het TreatER-project heeft zijn doel bereikt om via innovatie de veiligheid van CDNF te bewijzen maar heeft nog niet CDNF als medicament in kaart gebracht. Recent kondigde Herantis Pharma aan dat zij het CDNF-programma betreffende het chirurgische aspect van de behandeling verlaat. Het nieuwe doel van Herantis is om een ​​behandeling te ontwikkelen die gunstig is voor mensen met alle stadia van de ziekte van Parkinson. De aantallen zijn nu commercieel ook niet zo aantrekkelijk vanwege de noodzaak via neurochirurgie te werken. Herantis Pharma werkt aan het medicijn xCDNF, een chemisch gesynthetiseerde vorm van CDNF, die gebruik maakt van fragmenten van het oorspronkelijke CDNF-molecuul. Dit medicijn moet de sleutelgebieden van de hersenen kunnen bereiken met eenvoudiger toedieningsmethoden.

Opmerking Werkgroep Wetenschapsnieuws

Di artikel betreft een voorpublicatie. We verwachten dat er meer informatie over het gebruik van CDNF en xCDNF beschikbaar komt uit de nog komende onderzoekspublicaties.

Bron: https://parkinsonslife.eu/cdnf-clinical-trial-parkinsons-disease/

 

Labels:

Terug naar boven